覆盖42個疾病种類 约百种罕見病用藥纳入醫保

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9月20日至21日，2025年中國罕有病大會在京举辦。大會通报的数据暖和且使人振奋：今朝天下罕有病診療协作網病院达419家，罕有病直报體系現有626家病院加入挂号，罕有病目次扩大至207种病种，已有约100种罕有病用藥被纳入國度醫保藥品目次。

最新数据显示，國度醫保藥品目次内罕有病用藥笼盖42個罕有疾病种類。2024年醫保基金為协定期内罕有病藥品付出86亿元，约占协定期藥品总付出的7.7%。

“醫保基金對峙‘极力而為、實事求是’，但罕有病用藥保障不克不及仅靠根基醫保。”國度醫保減肥代餐,局醫藥辦事辦理司司长黄心宇说，我國正構建根基醫保、大病保险、醫療救助三重保障系统，并踊跃摸索贸易康健保险、社會慈善等多元保障路径。

從藥物研發、快速审评、纳入醫保，到“雙通道”供藥機制、門診慢特病保障……一张加倍骨刺藥膏,  立體、暖和的罕有病保障網越织越密。

從“無藥可醫”到“有藥可治”，暗地里是無数科研职員、临床事情者执着寻求、甘坐“冷板凳”的苦守。北京协和病院院长、中華醫學會罕有病分會主任委員张抒扬分享了如许一個案例：几十年前，一名19岁的家属性高胆固醇血症患者，因無藥可減肥方法,治在手術中不幸離世。今朝相干藥物不但研發上市，還纳入醫保，可用于多种血脂异样患者。

“一個罕有病的冲破，受益的常常是全部大病群體。”张抒扬说，罕有病診療看似是“小眾需求”，實则是权衡壓力褲,醫療前進、社會文明的首要標尺，既守護了個别的生命庄严，也鞭策着醫學、社會向更精准、更公允的標的目的成长。

全世界患者总数超3亿人!罕有病是關乎全世界康健治理的首要议题。而中國，正在成為這一议题的首要介入者和進献者。本年5月，第78届世界衛生大會經由过程關于罕有病的决定。這份决定暗地里，離不開中國的鼎力鞭策。

据领會，我國已牵頭創建笼盖11.5亿生齿的罕有病直报體系，挂号病例164万例;建成包括253個钻研行列步隊、9万余個病例的國度罕有病注册體系，為临床钻研和新藥實驗供给首要根本。

虽然我國罕有病防治保障系统已获得显著希望，但仍有诸多挑战亟待破解。好比，下层地域對罕有病通晓率有限，“診断難”還是拦在患者眼前的一道坎;立异藥物研發本钱高、合用患者少，昂扬藥價與患者&ldquo貓鬚草,;用藥巴望”之間若何對接;從审评审批到市場准入，政策链条堵點若何更快疏浚等。